AAV基因疗法,从明星载体到药企“弃子”
安全性问题频出,Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售,Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
安全性问题频出,Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售,Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
Sarepta的AAV疗法Elevidys刚卖没多久,就因为患者死在肝衰竭上被FDA喊停;Capsida针对儿童的AAV试验,又出人命直接中止。
安全性问题频出,Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售,Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
实际上,渤健早在2023年就降低了基因疗法的优先级。如今,作为持续资本配置策略的一部分,公司将彻底放弃AAV技术。
9月25日,据Endpoints报道,渤健将终止基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后,又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
数据刚挂网,美国那边立刻把TDP-43蛋白的新标记共享给他,两边一交叉,早期筛查时间往前挪了整整九个月。
9月25日,据Endpoints报道,渤健将终止基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后,又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
9月25日,据Endpoints报道,渤健将终止基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后,又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
9月4日,芯原微电子(广州)有限公司正式落户广州白云区。作为芯原微电子(上海)股份有限公司的全资子公司,芯原广州的落地,标志着白云区成功引入第一家芯片设计龙头企业,为区域半导体产业发展注入关键力量。
体内 CAR-T 疗法有望将患者自身的免疫细胞转化为体内的抗癌细胞,其关键在于高效且安全的基因传递。病毒载体(腺相关病毒、慢病毒)和脂质纳米颗粒(LNPs)是这场激烈争论的核心。尽管病毒载体已有临床应用记录,但 LNPs 正迅速挑战其主导地位,各自具有独特的战
蛋白需要互作发挥功能,设计互作蛋白可以帮助人们开发科研工具、诊断试剂和新型药物等,但是面临专业要求程度高,成功率低等问题[1]。
抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)是一种复杂的自身免疫性疾病,临床表现复杂、诊断困难、治疗个体差异大、易复发,部分患者即使接受标准诱导治疗,仍无法达到诱导缓解[1-2]。
8月15日,益诺思今日收盘43.88元,上涨2.64%,滚动市盈率PE(当前股价与前四季度每股收益总和的比值)达到64.28倍,创12天以来新低,总市值61.86亿元。
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累,益诺思在国内非临床安全性评
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累,益诺思在国内非临床安全性评
近日,创新药领域再起波澜。FDA正式宣布,针对Sarepta Therapeutics公司旗下的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法Elevidys展开一项安全性调查。
撰文 |燕小六责编丨汪 航每4万名新生儿中,就有一个“妈妈肩上的孩子”。他们生来全身松软、吸奶无力、哭声较小。随着肌肉慢慢萎缩,他们从没有力气、不会抬头、不能奔跑直至无法呼吸……
细胞和基因疗法(如CAR-T疗法)虽已获批临床应用,但缺乏无创、定量、全身性的成像工具来实时监控治疗细胞在体内的分布、增殖和迁移。传统方法(如荧光标记、铁粒子标记)存在缺陷:光学成像穿透力差,无法深层追踪;直接标记会被细胞分裂稀释,且无法区分死/活细胞;现有报
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累,益诺思在国内非临床安全性评
近日,北京因诺惟康医药科技有限公司(以下简称“因诺惟康”)完成数千万元的A+轮融资,本轮投资由天创资本领投,新投资人及老股东跟投。所募集的资金将主要用于公司产品管线的临床验证和推进以及基因递送平台的创新。据悉这是今年为数不多的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物领